हीमोफीलिया ए के उपचार में एमिसिजुमैब की कम खुराक भी कारगर, जानिए क्या कहते हैं विशेषज्ञ

रक्त में प्लाज़्मा प्रोटीन होते हैं जो कटने और चोट लगने की स्थिति में रक्त के थक्के बनने का कारण बनते हैं। हालाँकि, हीमोफीलिया रोग से पीड़ित लोगों में इन आवश्यक प्रोटीन की कमी होती है, जिससे उनके रक्त के थक्के बनने की क्षमता प्रभावित होती है और अत्यधिक रक्तस्राव होता है। अधिकांश रोगियों में हीमोफीलिया इसलिए होता है क्योंकि उन्हें एक या दोनों माता-पिता से उत्परिवर्तित जीन विरासत में मिलते हैं। हालांकि, ऐसे दुर्लभ मामले हैं जहां कोई व्यक्ति दवा प्रतिक्रियाओं, कैंसर, ऑटोइम्यून स्थितियों के कारण हीमोफीलिया से पीड़ित हो सकता है जिसमें प्रतिरक्षा प्रणाली थक्के बनाने वाले कारकों को नष्ट कर देती है, आदि। भारत में हीमोफीलिया से पीड़ित मरीजों की दूसरी सबसे बड़ी आबादी है, भारत में लगभग 27,000 हीमोफीलिया ए रोगी ही आधिकारिक रूप से पंजीकृत हैं, लेकिन विशेषज्ञों का मानना ​​है कि वास्तविक संख्या 1.4 लाख से अधिक हो सकती है। 

हीमोफीलिया रोग क्या है?

हीमोफीलिया एक दुर्लभ आनुवंशिक विकार है, जो रक्त के ठीक से थक्का बनने की क्षमता को बाधित करता है। यह रक्त के थक्के बनाने वाले कारकों (प्लाज्मा प्रोटीन) की कमी या अनुपस्थिति के कारण होता है, मुख्य रूप से फैक्टर VIII, फैक्टर IX और फैक्टर XI। ये प्रोटीन चोटों के जवाब में रक्त के थक्के के लिए आवश्यक हैं। 

 जीन एक्स गुणसूत्र पर स्थित होते हैं

यह मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है क्योंकि थक्के बनाने वाले कारकों के उत्पादन के लिए जिम्मेदार जीन एक्स गुणसूत्र पर स्थित होते हैं। चूँकि पुरुषों में केवल एक ही एक्स गुणसूत्र होता है, इसलिए यदि उसमें उत्परिवर्तित जीन होता है तो वे हीमोफीलिया प्रदर्शित करते हैं। इसके विपरीत, महिलाओं में दो एक्स गुणसूत्र होते हैं। यदि एक गुणसूत्र में उत्परिवर्तित जीन होता है, तो दूसरा उसकी पूर्ति करता है। इसलिए, महिला रोगियों में अक्सर हल्के लक्षण दिखाई देते हैं या कोई लक्षण नहीं दिखते हैं।

इसके विपरीत, महिलाओं में दो एक्स गुणसूत्र 

एक अध्ययन में यह बात सामने आई है कि ‘हीमोफीलिया ए’के उपचार में एमिसिजुमैब दवा की कम खुराक भी मानक खुराक के समान ही प्रभावी है और इससे उपचार के खर्च में आधे से भी अधिक की कमी आ सकती है।‘हीमोफीलिया ए’ एक आनुवंशिक विकार है जो रक्त का थक्का जमाने के लिए आवश्यक एक महत्वपूर्ण प्रोटीन ‘फैक्टर 8’ की कमी के कारण होती है। आईसीएमआर-नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ इम्यूनोहीमैटोलॉजी (एनआईआईएच) की निदेशक डॉ मनीषा मडकाइकर ने कहा, "मानक एमिसिजुमैब उपचार हमारे अधिकांश मरीजों के लिए अत्यधिक महंगा है, जिनमें से अधिकांश रोगी आर्थिक रूप से कमजोर पृष्ठभूमि से आते हैं।"

हीमोफीलिया ए में थक्का जमाने वाले एक लुप्त कारक 

एमिसिजुमैब एक ‘मोनोक्लोनल एंटीबॉडी’ है जो हीमोफीलिया ए में थक्का जमाने वाले एक लुप्त कारक फैक्टर 8 के कार्य की नकल करता है। यह स्वतःस्फूर्त और विशेष रूप से जोड़ों में चोट से संबंधित रक्तस्राव को रोकने में मदद करता है।” यह शोध मुंबई स्थित अंतरराष्ट्रीय स्तर पर मान्यता प्राप्त हीमोफीलिया उपचार केंद्र आईसीएमआर-एनआईआईएच और केईएम अस्पताल ने किया है। एनआईआईएच की वैज्ञानिक डॉ. रुचा पाटिल और केईएम अस्पताल की प्रोफेसर डॉ. चंद्रकला एस. के नेतृत्व यह अध्ययन किया गया। अध्ययन में पिछले मरीजों के चिकित्सकीय रिकॉर्ड की समीक्षा के माध्यम से एमिसिजुमैब की कम खुराक की प्रभावशीलता और सुरक्षा की तुलना मानक खुराक फैक्टर 8 प्रोफिलैक्सिस से की गई, जो फिलहाल हीमोफीलिया ए के इलाज में प्रचलित मानक उपचार है। इस अध्ययन के निष्कर्ष ‘जर्नल ऑफ थ्रोम्बोसिस एंड हेमोस्टेसिस’में प्रकाशित किए गए। 

एमिसिजुमैब की प्रत्यक्ष कीमत सालाना लगभग 10 लाख रुपये है

एनआईआईएच के निदेशक मडकाइकर ने कहा, "यह अध्ययन दर्शाता है कि एमिसिजुमैब की कम खुराक का उपचार प्रभावकारिता से समझौता किए बिना एक व्यवहार्य और किफायती विकल्प हो सकता है।" अध्ययन के अनुसार, भारत में कम खुराक वाली एमिसिजुमैब की प्रत्यक्ष कीमत सालाना लगभग 10 लाख रुपये है, जो मानक खुराक के लिए आवश्यक 26 लाख रुपये के आधे से भी कम है। इसके विपरीत, कम खुराक वाले पुनः संयोजक फैक्टर 8 प्रोफिलैक्सिस की लागत 6 से 13 लाख रुपये तक है, जो फैक्टर के प्रकार पर निर्भर करती है। मडकाइकर ने कहा, "50 वर्ष की जीवन अवधि और 50 किलोग्राम औसत वजन मानकर, कम खुराक वाली एमिसिजुमैब के उपयोग से उपचार की आजीवन लागत में प्रति मरीज सात करोड़ रुपये से अधिक की कमी आ सकती है।" हीमोफीलिया ए एक आजीवन रक्तस्राव विकार है, जिसकी वजह से अक्सर अपने आप या चोट लगने के कारण खून बहता है। यह आमतौर पर घुटनों, टखनों, कोहनी, कूल्हों और कलाई जैसे बड़े जोड़ों में होता है। get healthy | Health Advice | get healthy body | Health Awareness | Health Audit Scam India